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Bluebird Bio的最佳选择是解决镰状细胞病

发布时间:2019-01-30 18:25:36编辑:manbetx万博体育浏览(389)评论览(84)

    蓝鸟生物(蓝莓)在β-地中海贫血症方面表现不佳,因此该股票表现不佳。尽管如此,总部位于马萨诸塞州剑桥的公司最重要的衡量标准是镰状细胞病或SCD是一个更大的市场。 根据美国疾病控制和预防中心的数据,有10万美国人患有SCD。在全球范围内,有数百万人患有SCD。从理论上讲,祖先来自撒哈拉以南非洲的人更有可能患有SCD。 经济成本也在增长。例如,2005年,治疗SCD的费用为医疗补助保险儿童11,702美元,雇主提供保险费用14,772美元,包括至少一次住院。摩根大通估计市场将高达40亿美元。 蓝鸟有3次试运行;一个是Northstar,只有β地中海贫血患者,一个是HGB-205,有SCD和β地中海贫血患者,最后一个是仅有SCD患者的HGB-206。 HGB-205试验中一名13岁的SCD患者据说效果非常好,据报道产生了45%的抗镰状血红蛋白,比疾病改善效果要高出15%。 然而,Northstar试验的表现不佳,导致该股自11月5日以来下跌了20%。从即将举行的ASH会议上发布的摘要显示,3 0/0名患者表现不佳,需要输血。虽然来自Northstar的4名非0/0基因型患者和来自HGB-205的2 0 / E基因型患者表现良好,但关键的0/0数据并不好。 因此,在这家公司的另一面,我们有一个问题,保险公司是否愿意为具有长期影响的SCD产品预先付款。同样重要的是要认识到bluebird bios CAR-T计划仍处于临床前阶段,现在β-thalassemia似乎已经不合时宜,它实际上是一个单一的小马秀。其最接近的竞争对手Vepoloxamer仅针对镰状细胞危机,而非疾病本身。 从积极的方面来看,蓝鸟生物有7.075亿美元的现金和上一季度末,而奥本海默最近将其在该公司的股份提高了60%。这使得这是一个可靠的长期前景,特别是如果在12月的ASH关于SCD患者的试验中听到更积极的结果。 Kanak Kanti De博士是KKD Healthcare Analysis的编辑。